The Analytical Scientist – Défier l’incertitude dans la thérapie génique

Défier l’incertitude dans la thérapie génique

Comment une nouvelle technologie basée sur la spectrométrie de masse permet aux chercheurs de caractériser les protéines et les effets hors cible de l’édition de gènes avec une sensibilité et une fiabilité accrues.

par Hugo Gagnon, CSO, Allumiqs

Les progrès récents en matière de thérapie génique – tels que les outils basés sur CRISPR/Cas9 – permettent aux chercheurs d’introduire ou de modifier des gènes avec une faisabilité sans précédent. Ces technologies sont extrêmement intéressantes d’un point de vue thérapeutique, en particulier pour le traitement des maladies rares et chroniques. La possibilité de guérir des maladies mortelles basées sur des variantes génétiques, telles que la dystrophie musculaire, la mucoviscidose et la maladie de Huntington, explique le battage médiatique autour de ces technologies. En outre, la polyvalence des approches de thérapie génique semble infinie.